Cosa misurare: le misure di esito

La discussione delle misure di esito è di primaria importanza durante la stesura di un protocollo di ricerca: conoscere quali parametri bisogna misurare per definire se un trattamento funziona o meno è fondamentale in primis nell’interesse del paziente. Per questa ragione sempre più spesso anche pazienti, o loro rappresentanze, fanno parte dei gruppi di ricerca fin dall’inizio.

Ovviamente le misure possono variare innanzitutto in base al contesto, alla patologia e al quesito di ricerca. Inoltre, in oncologia durante lo sviluppo di un farmaco si possono distinguere fasi in cui se ne valuta la sicurezza e l’attività, e fasi in cui se ne valuta l’efficacia (cioè se funziona o non funziona). Per la valutazione dell’efficacia vengono comunemente considerati il beneficio clinico, come ad esempio il miglioramento dei sintomi, o il prolungamento della sopravvivenza. Le misure di esito maggiormente valutate nelle fasi dello sviluppo di un farmaco sono qui descritte.

Tasso di risposta (in inglese response rate), definita come la proporzione di pazienti con una riduzione delle dimensioni del tumore di una certa quantità in un periodo di tempo. Per la valutazione di questo esito sono utilizzati i criteri standard cosiddetti RECIST. Questi criteri applicati alle lesioni target permettono di individuare quattro diversi tipi di risposta:

  • Risposta completa (CR – Complete Response): scomparsa di tutte le lesioni target;
  • Risposta parziale (PR – Partial Response): una diminuzione almeno del 30% della somma di tutti i diametri lunghi delle lesioni target;
  • Malattia stabile (SD – Stable Disease): non si assiste né ad una scomparsa delle lesioni e né ad una diminuzione superiore al 30%;
  • Malattia progressiva (PD – Progressive Disease): un aumento almeno del 20% della somma di tutti i diametri lunghi delle lesioni target o la comparsa di una o più nuove lesioni.

Tempo alla progressione di malattia (time to progression), definito come il periodo di tempo intercorso dalla data di diagnosi o dall’inizio del trattamento fino a quando la malattia inizia a peggiorare o a diffondersi ad altre parti del corpo.

Sopravvivenza libera da progressione (progression free survival), definita come il tempo dall’ inizio della valutazione ad esempio alla fine di una terapia fino alla progressione del tumore o alla morte della persona con il tumore.

Sopravvivenza globale (overall survival), definita come il tempo al quale si verifica la morte indipendentemente dalla causa, infatti non c’è bisogno di specificare se la morte è dovuta al tumore.

Esiti riportati dai pazienti (patient-reported-outcomes), sono misure che permettono di valutare e descrivere la condizione di salute del paziente attraverso la sua stessa percezione. È il paziente che descrive, ad esempio rispondendo a questionari, come si sente e come sta. Questi possono essere utilizzati per misurare:

  • concetti come lo stato di salute generale;
  • la presenza di specifici sintomi riportati dai pazienti stessi;
  • l’impatto psico-sociale della malattia
  • la presenza e l’intensità del dolore;
  • la qualità della vita correlata alla salute, cioè la misura dello stato di benessere o malessere fisico, psicologico e sociale della persona.

La rilevanza clinica di tutte queste misure di esito è giusto che sia valutata da diverse prospettive: quella dei pazienti, dei medici e della società. Per far sì che queste diverse prospettive diano vita ad un unico obiettivo primario appropriato per ciascun protocollo di ricerca è corretto che tutte queste figure siano già coinvolte durante le fasi di discussione e di stesura degli stessi progetti di ricerca.

A cura di
Paola Mosconi e Pasquale Paletta
Laboratorio di ricerca per il coinvolgimento dei cittadini in sanità
Dipartimento di Epidemiologia Medica
Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS

Aggiornamento Aprile 2023

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