Ricerca clinica e farmaci

I farmaci e la qualità della vita sono gli aspetti che più interessano i pazienti oncologici.

Gli oncologi, i ricercatori e le associazioni che rappresentano le persone con tumore sono sempre alla ricerca di nuovi farmaci o nuove combinazioni di farmaci per cercare di garantire a tutte le persone con tumore una migliore qualità della vita e la possibilità di una guarigione completa dalla malattia. Un modo per conoscere se nuovi farmaci o nuove combinazioni funzionano o funzionano meglio rispetto a quanto già disponibile è promuovere e organizzare studi clinici. Sono questi gli studi che permettono di raccogliere informazioni e dati che portano a capire meglio quale è l’efficacia di un farmaco – cioè se funziona – sia quando non è ancora disponibile una cura e sia quando ce n’è già una.

La strada per mettere a punto un nuovo farmaco è lunga e passa attraverso diverse fasi (LINK a sezione le fasi) di ricerca fatte in laboratorio – dette precliniche – e fasi iniziali condotte attraverso la collaborazione di gruppi molto piccoli di pazienti – fasi cliniche.

Se questi primi studi dimostrano che il nuovo farmaco può essere somministrato con sicurezza, allora si condurranno altri studi per sperimentarne l’attività e l’efficacia. Se alla conclusione di tali studi i dati raccolti sono promettenti – in termini di efficacia ed effetti collaterali – si passerà agli “studi clinici controllati”. Si tratta di studi che mirano a confrontare il farmaco oggetto di studio con il miglior trattamento disponibile per valutare qual è il più efficace. In questi studi partecipano molti pazienti e generalmente vi prendono parte diversi ospedali di tutto il paese e non solo.

Prima di essere proposto ad un paziente, qualsiasi studio clinico verrà valutato sia da un comitato scientifico, che ne valuta la validità e correttezza scientifica, sia da un Comitato Etico (composto da medici, infermieri, magistrati, avvocati, filosofi, psicologi, teologi, esperti di comunicazione e rappresentanti dei malati), che ne valuta la correttezza da un punto di vista metodologico ed etico. Senza l’approvazione da parte del Comitato Etico nessuno studio può partire.

Prima di ammettere i pazienti ad una qualsiasi delle fasi di uno studio clinico, il medico deve spiegare al paziente in che cosa consiste lo studio e richiedere la firma del consenso informato.

Negli studi “randomizzati” il tipo di trattamento che ogni paziente riceve viene stabilito casualmente (random) e non dal medico, in modo da eliminare qualsiasi influenza, anche involontaria, sul risultato dello studio. Di conseguenza, la metà dei partecipanti riceverà il miglior trattamento disponibile e l’altra metà il trattamento oggetto di studio, che potrà risultare migliore, peggiore o equivalente rispetto al miglior trattamento disponibile. Fino a quando lo studio non è finito non sarà possibile sapere se il nuovo farmaco è in effetti migliore di quello già in uso.

Il paziente potrà ritirarsi in qualsiasi momento dallo studio e da quel momento in poi verrà comunque sottoposto al miglior trattamento disponibile.

La partecipazione ad uno studio clinico è molto importante: le conoscenze mediche potranno in questo modo progredire, migliorando non solo le prospettive di chi vi partecipa ma anche quelle di altri malati in futuro.

È un dovere etico per ogni ricercatore fare la miglior ricerca possibile nell’esclusivo interesse del paziente. A tal proposito l’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS ha messo a punto un documento nel quale sono riportati i princìpi e i requisiti salienti sui quali si basa la ricerca clinica condotta dall’Istituto. Tutti questi aspetti intendono garantire sia la rilevanza clinica dell’ipotesi alla base della ricerca, sia l’affidabilità della metodologia applicata per verificare tale ipotesi. LINK 

A cura di
Paola Mosconi e Pasquale paletta
Laboratorio di ricerca per il coinvolgimento dei cittadini in sanità
Dipartimento di Epidemiologia Medica
Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS

Aggiornamento Aprile 2023

Per saperne di più

Per avere informazioni e conoscere meglio che cosa è la ricerca clinica, un progetto Europeo ECRAN ha sviluppato un interessante tutorial (http://www.ecranproject.eu/it/content/tutorial) e una serie di domande e risposte (http://www.ecranproject.eu/it/content/faqs)

Il libro “Dove sono le prove?” introduce all’importanza della buona ricerca clinica con esempi e storie di ricerca. È parte di un progetto più largo dal titolo Testing Treatments interactive (TTi) Per scaricare il libro link https://www.partecipasalute.it/cms_2/node/2479

Europa Donna – studio clinico partecipo o non partecipo? https://europadonna.it/portfolio/partecipare-studio-clinico/